Az állami támogatásnak hála meggyógyulhat az SMA-ban szenvedő 11 hónapos Anna
Állami támogatás révén hozzájuthatott a 700 millió forintos készítményhez a 11 hónapos Anna, akit gerincvelői eredetű izomsorvadással diagnosztizáltak.
Novartis 
Az M1 Híradó riportjából kiderült, a betegség igencsak ritka, azonban kezelhető, egyetlen probléma, hogy a terápiához szükséges gyógyszer 700 millió forintba kerül, amit viszont állami támogatással meg lehet kapni.
Magyarországon évente körülbelül 10-12 gyermek születik gerinc eredetű izomsorvadással, amit egy hibás gén okoz, melynek következtében a szervezet képtelen izomsejteket védő proteineket termelni, így a beteg folyamatosan leépül.
A Zolgensma lényegében ezeket a hiányzó géneket pótolja, és mivel egy rendkívül drága technológiáról van szó, az ára is nagyon borsos, még külföldön sem mindenhol tudják megfizetni.
Az emberi erőforrások minisztere, Kásler Miklós még április közepén jelentette be, hogy államilag finanszírozottan is elérhetővé válik Magyarországon a Zolgensma. Azóta már négy gyermek részesült a kezelésben, ezzel esélyt kaptak a hosszú, egészséges életre.
Anna lett a negyedik, aki megkaphatta a gyógyszert, állapota fokozatosan javulhat, és a többi gyermeknél is hasonló hatásokat prognosztizálnak a kezelőorvosok.
Mikos Borbála, a Bethesda Gyermekkórház orvos-igazgatója elmondta, a gyerekek a kezelés után már nem igényelnek gépi légzéstámogatást, ketten pedig már megtették az első önálló lépéseiket is:
„A Bethesda Gyermekkórházban már rajtuk kívül 12 beteget részesítettünk génterápiában, és az ő tartós, már több mint egy évre visszanyúló adataiknak a feldolgozása azt mutatja, hogy mindegyiküknél megindult a mozgásfejlődés, közülük már három kisgyermek egyáltalán nem igényli a gépi légzéstámogatást, és ez a véleményem szerint rendkívüli előrelépés.”
