Rengeteg SMA-s gyermek kapta meg a drága, ám életmentő kezelést állami támogatással
Összesen már hat gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő kiskorú számára hagyták jóvá az állami finanszírozású génterápiás kezelést.
Novarts Gene Therapies
Ezzel Magyarország világelső lett a génterápiás kezelés állami finanszírozásában. A közleményben felidézték: Kásler Miklós, az emberi erőforrások minisztere jelentette be korábban, hogy idén áprilistól – egyedi méltányosság alapján – állami finanszírozásból elérhetővé vált az SMA betegség kezelésére a zolgensma génterápiás gyógyszer.
Az EAK-hoz eddig beérkezett egyedi méltányossági kérelmeket a Ritka Betegségek Tanácsadó Testülete (RBTT) az egyénre szabott szakmai vizsgálatokat lefolytatta, ennek eredményeként hat gyermek jut hozzá a támogatott kezeléshez – írta az MTI.
Vagyis a testület minden beérkezett kérelmet jóváhagyott. Négy gyermek a Bethesda Gyermekkórházban, kettő pedig a Semmelweis Egyetem Klinikai központjában kapja meg a kezelést.
Még múlt héten jelentette be Kásler Miklós, hogy megkezdődik az SMA-s gyermekek ingyenes kezelése, és elsőként Lili juthat a készítményhez. Az egyéves kislány pénteken kapta meg az életmentő kezelést a Semmelweis Egyetem Gyermekgyógyászati klinikáján, ahol vénás infúzióban kapta meg a világ egyik legdrágább gyógyszerét, a több mint 700 millió forintos Zolgensmát.
