Dollár
382,74 Ft
Euró
392,32 Ft
Font
463,75 Ft
Bitcoin
24,853 $

Szembe injektált génterápiával visszanyerték egy vak ember látását

Fotó: Unsplash
not image

Kulcsár Péter

2021. április 3. - 05:10

Egy teljesen vak páciens közel egy éven keresztül újból képes volt látni, miután szemébe fecskendezték az egyik kísérleti génterápiához használt gyógyszert.

A kezelés során egy RNS-molekulát használnak fel, amely be tud hatolni a sejtekbe, és képes visszájára fordítani az érintett betegeknél fiatalkorban kialakuló Leber-féle veleszületett vaksághoz köthető specifikus mutációk sorozatát.

Soron kívül Eljött a nap, újra jár a 3-as metró a déli szakaszon

A korszakalkotó felfedezés pusztán a véletlen műve volt, a tudományos szempontból lenyűgöző eredményeket a Pennsylvaniai Orvosi Egyetem kutatói érték el – olvasható a Science Daily riportjában.

A Leber-féle veleszületett vakságért felelős mutáció megakadályozza a sejteket abban, hogy CEP290 fehérjét termeljenek, amelyek kulcsfontosságú alapegységei a szem fotoreceptorainak. A kezelés alkalmával az RNS beoson a szövetekbe és arra serkenti őket, hogy CEP290 proteint állítsanak elő, ezáltal hónapokon át visszafordítható a mutáció.

A génterápiát először 2019-ben tesztelték három önkéntesen, akik minden harmadik hónapban kaptak egy-egy injekciót a szemgolyóikba. A páciensek esetében folyamatos javulást figyeltek meg, ám egy résztvevő kellemetlen mellékhatások miatt úgy döntött, befejezi a kezeléseket.

Szerencse, hogy így tette, ugyanis kiderült, a terápiától való távolmaradását követő második hónapban ért csúcsára az injekció hatása, ami egészen 15 hónapon keresztül tartott.

Mindez óriási előrelépésként értékelhető az orvostudomány terén, hiszen ha sikerülne kitolni a szembe injektálható vakság elleni gyógyszer hatóidejét, azzal akár egy széles spektrumú, általánosan alkalmazható eljárást dolgozhatnának ki, mellyel segíthetnének a látáskárosult pácienseken.

ads

Van egy sztorid?

Szemtanúja voltál valaminek, vagy épp van egy olyan történeted, melyet szívesen megosztanál másokkal?

Küldd el nekünk, és amennyiben érdekesnek találjuk, úgy közzétesszük azt oldalunkon.