Életmentő génterápiát hoztak létre a veszélyes HIV vírusból
Egy kísérleti terápia segítségével a súlyos kombinált immunhiányos szindrómában (SCID) szenvedő gyerekek esetében jelentősen javítható az életminőség, és elérhető, hogy módosított HIV vírus révén panaszmentesek legyenek.
Pixabay
Az SCID nevű rendellenességet széleskörű genetikai mutációk idézik elő, melynek révén a páciens immunrendszere lényegében felmondja a szolgálatot, és nem működik úgy, mint ahogyan egy egészséges szervezetben kellene.
Mindezekből kifolyólag az érintett fiatalok számára még az egyszerű megfázás vagy egy könnyű, bakteriális fertőzés is halált okozhat, ezért állandó rendszerességgel antibiotikumot kell szedniük, máskülönben néhány hónapon belül belehalhatnának a szövődményekbe.
Ezek az antibiotikumok is csupán rövid távú megoldást jelentenek, ezért a Los Angeles-i Kaliforniai Egyetem kutatói elhatározták, hogy megpróbálják valamilyen módon visszakapcsolni a betegek immunrendszerét.
A tudósok rájöttek egy egészen zseniális trükkre, melynek központjában az AIDS-et okozó HIV vírus áll. Felfedezték, hogy a kórokozó genetikailag módosított változata révén bizonyos génekkel helyettesíthetőek az SCID-ben szenvedő páciensek mutálódott génjei – adta hírül az AP.
Egyelőre úgy tűnik, hogy bevált az eljárás – eddig mind az 50, kísérleti gyógykezelésben részesülő gyermek él és virul, a terápia alkalmazása után egy évvel sem jöttek elő súlyos tünetek, és valószínűleg még 2-3 éven keresztül tartható ez a kedvező állapot.
Habár egyértelműen még nem lehet kijelenteni, hogy egy csodaszert állítottak elő a genetikusok, hiszen kísérleti jelleggel használható készítményről van szó, ám a pozitív eredmények apropóján könnyen elképzelhető, hogy a továbbiakban a génmódosítás előnyeit az orvostudomány hasznos célokra is felhasználhatja.
