Génkezeléssel részlegesen visszanyerhető a vakok látása
A Nanoscope vállalat kutatói egy olyan speciális génterápiát fejlesztettek ki, melynek segítségével helyreállíthatják a fényérzékenységre képtelen, károsult sejteket a teljesen vak kísérleti egerekben.
A Nanoscope vállalat kutatói egy olyan speciális génterápiát fejlesztettek ki, melynek segítségével helyreállíthatják a fényérzékenységre képtelen, károsult sejteket a teljesen vak kísérleti egerekben.
A fotoreceptorok a retina alapegységei – nélkülük lehetetlenné válna a látás. Amikor a fotoreceptorok fény hatására aktiválódnak, kémiai jeleket küldenek a retina többi neuronjához, például a bipoláris sejtekhez, amelyek továbbítják őket a látóidegbe, és az agy pedig így feldolgozhatja a látottakat.
Sajnos ha ezek a fotoreceptor sejtek különböző betegségek, úgymint az életkorhoz köthető makuladegeneráció vagy retinitis pigmentosa következtében károsodnak, akkor látásromlás alakulhat ki függetlenül attól, hogy a szem többi része működőképes maradhat.
A Nature Gene Therapy tudományos folyóiratban közzétett tanulmányból megtudhattuk, hogy a kutatók egy új módszert hoztak létre, amivel közvetlenül aktiválhatják a bipoláris sejteket a fotoreceptor sejtek teljes elkerülésével. Hogy ezt el tudják érni, az MCO1 nevű gént célozták meg, ami az opszin jelzőfehérje kiválasztásáért felelős.
Az eljárás során az MCO1 opszinjait egy AAV2 adenovírussal szállítják injekcióval a szem belsejébe. A kutatócsapat retinadegenrációban szenvedő, fényérzékelésre képtelen egereken tesztelte le elsőként a technikát. Rájöttek, hogy a rágcsálók visszanyerték a retinális képességeiket, és egy vizuális teszt után kiderült, hogy reagálnak a mozgásváltozásra, illetve el tudnak igazodni a kísérleti labirintusban is.
Az MCO1 szintje a bipoláris sejtekben az injekció alkalmazása után még hat hónapon keresztül magas értékeket mutatott, ami viszont ennél sokkal fontosabb, hogy más sejtek nem bocsájtottak ki egyéb proteineket, tehát semmilyen mellékhatások sem keletkeztek, mindezeken felül a szövettani és vérmintákban sem találtak gyulladásra utaló jeleket.
Habár az előzetes eredmények biztatóak, a szakemberek számára még nem teljesen világos, összehasonlítható-e az így helyreállított látás a normális érzékeléssel, ezért a Nanoscope azt tervezi, hogy már idén év végén megkezdik az emberi klinikai kísérleteket azoknál, akik súlyos retinális rendellenességekkel élnek.
