Egy meglehetősen ritka rendellenesség elleni génterápiát vizsgáló klinikai kutatást kellett félbehagyni, mivel a kísérletekben részt vevő önkénteseknél leukémia lépett fel.
A Science tudományos folyóiratban közzétett cikk szerint a kutatás szponzora, a bluebird bio szerint minden bizonnyal egy vírus idézhette elő a rákbetegség kialakulását, amelyet a betegek őssejtjeibe juttatnak a terápiás génkezelés során.
Más génterápiáknál nem biztos, hogy jelentkezik ez a probléma még annak ellenére sem, ha ugyanezt az lentivírust használják. Ezek a kórokozók a retrovírusok csoportjához tartoznak, pontosan úgy, mint a HIV is, azonban korántsem veszélyesek genetikai szempontból, mivel könnyedén lehet őket tetszésre szerkesztgetni.
Éppen ezt a tulajdonságot használták ki a kutatók, és az agyi adrenoleukodisztófia (CALD) gyógyítására módosították a kórokozó szerkezetét, amit egy humán adrenoleukodisztrófia fehérje (ALDP) mutációja idéz elő.
A CALD kezelés nélkül kognitív zavarokat, koordinációs problémákat, valamint hallás- és látásvesztést okozhat, és ha nem diagnosztizálják időben, akkor tíz éven belül halállal járhat.
NE HAGYD KI
Ha sikerül fiatalkorban észrevenni a rendellenességet, akkor csontvelő-transzplantációval orvosolhatóak a panaszok, és késleltethető a súlyosabb tünetek megjelenése, ám donort nem mindig találni.
Európában júniusban engedélyezték a terápia használatát, viszont egy betegnél a leukémia előszobájának számító mielodiszpláziás szindróma alakult ki a kezelés után egy évvel, ezért azonnali hatállyal leállították a harmadik fázisú klinikai kísérleteket.