Génhackelt majmokban sikeresen visszaszorították a rossz koleszterin szintjének emelkedését
Amerikai tudósoknak sikerült elérniük CRISPR alapú ágensek segítségével, hogy egy bizonyos gén kikapcsolásával csökkenjen az LDL koleszterin szintje kísérleti majmok véráramában.
Unsplash
A Pennsylvaniai Egyetem kutatói a Verve Therapeutics gyógyszeripari vállalat közreműködésében egy olyan, egyszeri génterápiát fejlesztettek ki, melynek segítségével a szer májba történő injektálásával elérhető, hogy egyetlen hét alatt 60 százalékkal csökkenjen a vér LDL-koleszterinszintje – olvasható a Nature tudományos folyóiratban.
Az LDL az úgynevezett rossz koleszterin, ami a jó HDL koleszterinhez képest káros hatásokat idézhet elő a szervezetben.
Mivel a HDL-t a máj képes biztonságosan lekapcsolni feldolgozás közben, addig az LDL közvetlenül a véráramba kerül, felhalmozódása esetén pedig plakkokká alakul, amelyek végül befedik az ereket és artériákat, ezáltal megnövelik az érelzáródás következtében kialakuló stroke és szívroham kockázatát.
A kutatók a PCSK9 gént célozták meg és kapcsolták ki, amely a vele azonos nevű fehérjét kódolja. Bizonyos esetekben a PCSK9 gén túlzott mennyiségű proteint termel, ami megakadályozhatja a szervezetet abban, hogy kitisztítsa a vért az LDL-koleszterintől, így kardiovaszkuláris rizikókkal számolhatnak a páciensek.
Kiderítették, hogy az új készítmény bevetésekor a PCSK9 fehérje szintje a véráramban mindössze hét nap leforgása alatt 90 százalékkal lecsökkent, és egyetlen injekció beadását követően maradt is az alacsony koncentráció legalább 10 hónapon keresztül.
Az áttörés majmokon már működött, ezért minél hamarabb bizonyítani szeretnék a gyógymód hatékonyságát embereken is, az ehhez vezető út azonban még hosszú lesz, mivel első körben még további főemlősökön szükséges alátámasztani a szérum biztonságosságát.
