A döntés hátterében fokozódó szabályozási aggodalmak, valamint két, a kezeléshez köthető beteg haláleset áll. A bejelentés nyomán a Sarepta részvényei a pénteki tőzsdenyitás előtt közel 13%-kal estek, és az év eleje óta már összesen 88,8%-os árfolyamveszteséget könyvelhetett el a cég.

Korábban, 2025 júliusának elején az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) már arra utasította a Sareptát, hogy függessze fel az Elevidys összes szállítását. Az FDA döntése azért is jelentős, mert az Elevidys volt az egyetlen génterápia, amely Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) kezelésére engedélyezett az Egyesült Államokban.

A Sarepta korábban már leállította a nem önállóan mozgó – azaz járni nem képes – betegek kezelését, és később partnere, a Roche közreműködésével eleget tett az FDA által kért teljes szállítási stopnak is. A Reuters értesülései szerint a készítmény ismételt piacra kerüléséhez újabb klinikai vizsgálatokra lesz szükség, amiknek egyértelműen bizonyítaniuk kell a terápia biztonságosságát.

A svájci Roche pénteken közölte, hogy tovább folytatja az egyeztetéseket az Európai Gyógyszerügynökséggel annak érdekében, hogy megtalálják az Elevidys európai elérhetőségének lehetséges útját. A vállalat hangsúlyozta, hogy az eddigi eredmények alapján a kezelés előny-kockázat aránya pozitívnak tűnik azoknál a pácienseknél, akik még képesek önállóan járni.

A Duchenne-féle izomdisztrófia egy súlyos, genetikai eredetű izomrendellenesség, ami elsősorban a fiúkat érinti: a becslések szerint minden ötezredik újszülött fiúgyermek érintett világszerte. A betegség progresszív izomgyengeséget okoz, amely végül teljes mozgásképtelenséghez, majd korai halálhoz vezet; az érintettek átlagos várható élettartama mindössze 22 év. A Sarepta nem reagált a Reuters megkeresésére, így a cég hivatalos álláspontja egyelőre nem ismert.