Kifejlesztettek egy gyógyszert, amivel sikeresen kezelhetőek a neurodegeneratív betegségek
Kutatók felfedezték, hogyan váltja ki egy bizonyos molekuláris útvonal az idegrostok lebomlását a neurodegeneratív megbetegedéseknél, és rájöttek, ezt hogyan lehet kikapcsolni.
A vizsgálat középpontjában egy SARM1 nevű enzim állt, amely az idegsejtekben termelődik, és immunszabályozó szerepet játszik.
Ugyanakkor a metabolikus stressz érzékelőjeként is működik, és egy bizonyos ponton olyan folyamatok sorozatát indítja el, amelyek végül elkezdik lebontani az axonokat, ami a Parkinson-kórral, az ALS-szel, a neuropátiával és más neurodegeneratív betegségekkel kapcsolatos problémákat idézhet elő.
Hogy pontosan mi is történik e folyamat során, azt sokáig homály fedte, ám a Griffith Egyetem kutatói nukleáris mágneses rezonancia (NMR) spektroszkópia, krio-elektronmikroszkópia és röntgenkrisztallográfia segítségével a mechanizmust közelebbről is megvizsgálták.
Megállapították, hogy egy NMN nevű kisméretű aktivátor molekula indítja el a folyamatot: ahogy az NMN szintje növekszik, úgy kötődik a SARM1-hez, amit a kutatók úgy írnak le, mint egy kulcsot a zárban, és amint kinyitják, a SARM1 elkezdi lebontani a NAD+ nevű molekulát. Mivel az axonok működéséhez NAD+-ra van szükség, koncentrációjának csökkenése végül a neurodegeneratív betegségek tüneteit eredményezheti.
A mechanizmus tisztázásával a tudósok kimutatták, hogy a SARM1-et gátló molekula megakadályozhatja a NAD+ lebontását, ez pedig új utat nyithat olyan gyógyszerek kifejlesztéséhez, amelyek egy napon lelassíthatják a neurodegeneratív betegségek progresszióját, vagy akár meg is előzhetik azokat.
„Az idegrostok degenerációjának kiváltójaként a SARM1 enzim működésének megértése segíthet számos neurodegeneratív állapot kezelésében. Ebben a tanulmányban bemutatjuk azokat a molekuláris kölcsönhatásokat, amelyek a SARM1-et be- és kikapcsolhatják, ami utat nyithat számunkra az új gyógyszerterápiák tervezéséhez” –mondta Dr. Thomas Ve, a tanulmány levelező szerzője.