Korszakalkotó terápiával csökkenthető a genetikai eredetű szívbetegségek kockázata
Az első fázisú vizsgálatok során rendkívül ígéretesnek bizonyult a siRNS-terápia, amelyről kiderült, csökkenti az olyan lipoproteinek szintjét, amelyek a korai szívbetegségek rizikójával jár együtt.
Twenty20
A lipoprotein(a) vagy Lp(a) egy koleszterinszállító fehérje, amely a májban termelődik, és ha megemelkedett szintekre kerül, hozzájárul a plakkok felhalmozódásához az artériákban, jelentősen megnövelve a szív- és érrendszeri betegségek, a szívroham és a stroke kockázatát. Sajnos az Lp(a) szintje többnyire genetikailag meghatározott, így az étrend és a testmozgás javítása nem csökkenti ezt a rizikót.
A Cleveland Clinic tanulmányában tudósok az első olyan kezelésről számoltak be, amely szinte teljesen képes csökkenteni az Lp(a)-szintet. Az APOLLO vizsgálatban a résztvevőknek SLN360 injekciót adtak, ami egy kis méretű interferáló RNS (siRNS) molekulát tartalmazott, amely elnémítja az Lp(a) termelés mögött álló gént.
Fontos megjegyezni, hogy valamennyi résztvevő Lp(a)-szintje a normálisnak tekintett értékek legalább kétszerese volt.
A 32 önkéntes közül nyolc placebokezelésben részesült, míg a többiek 30 mg, 100 mg, 300 mg, illetve 600 mg SLN360 dózist kaptak. A betegek állapotát az injekció beadása után 24 órán át követték nyomon, majd a következő öt hónapban rendszeresen megvizsgálták őket.
A placebót kapóknál ez idő alatt alig változott az Lp(a)-szint, ám a gyógyszerezett résztvevőknél drasztikus csökkenést tapasztaltak. Nem sokkal az injekció beadása után az Lp(a)-szint 86 százalékkal csökkent a 100 mg-ot kapó betegeknél, 96 százalékkal a 300 mg-ot kapóknál és 98 százalékkal a 600 mg-os csoportnál. Még öt hónap elteltével is a két legnagyobb dózisú csoportban az Lp(a)-szint 71, illetve 81 százalékkal volt alacsonyabb a kiindulási értéknél.
Úgy tűnt, hogy a legmagasabb dózisok a „rossz” LDL-koleszterin szintjét is akár 25 százalékkal csökkentették; a kutatócsoport szerint nem észleltek semmilyen mellékhatást. Az utóvizsgálatok és további kísérletek révén remélhető, hogy az SLN360 vagy a hasonló RNS-kezelések segíthetnek csökkenteni a szív- és érrendszeri betegségek kockázatát az erre hajlamos betegeknél.
