Több mint egymilliárdba kerül a Pfizer legújabb gyógyszere, sokak életét változtathatja meg
Jóváhagyták azt a génterápiát, amely egy örökletes betegség gyógyításában játszhat fontos szerepet.
Fotó: unsplash | illusztrációAz Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalának bejelentése alapján jóváhagyták a Pfizer egy ritka és örökletes vérzési rendellenesség kezelésére szolgáló kezelését. Mindez azt is jelenti, hogy ez lett a vállalat első olyan génterápiája, amely engedélyt kapott az USA-ban.
A hivatal a Beqvez néven forgalomba kerülő gyógyszernek adott zöld utat, amely a közepesen súlyos vagy súlyos Hemofília B-ben szenvedő felnőttek számára lesz elérhető. A készítményt néhány hónapon belül már alkalmazhatják a betegeken – jelentette be a gyártó.
A Pfizer szóvivője hozzátette, hogy a gyógyszer ára 3,5 millió dollár lesz, ami messze az egyik legdrágább készítmény az Egyesült Államokban. Ugyanakkor ha a biztosításuk fedezi, mintegy 7000 emberen segíthet majd.
A gyógyszer elősegíti a véralvadást, amely a kórban szenvedőknek komoly problémákat okoz. Az egyszeri kezelés abban segít, hogy a betegek szervezete képes legyen előállítani azt a véralvadási faktort, amely szabályozza a vérzést – írja a CNBC.
Adam Cuker, a Penn Medicine hemofília trombózisprogramjának igazgatója a Pfizer közleményében aláhúzta, hogy a betegség spontán vérzést, ízületi károsodást, valamint mozgásszervi problémákat okoz, a gyógyszer azonban hosszabb távon is csökkenti a tünetek súlyosságát.
A jóváhagyás nagy lépés a Pfizer számára, amely a Covid-üzletág tavalyi visszaesése után új készítményekkel tért vissza a gyógyszerpiacra. Többek között rákellenes és sejtterápiás gyógyszereket is fejlesztenek, melyek egyszeri, de magas költségű kezeléseket tesz lehetővé, amik felválthatják az élethosszig tartó gyógyszeres terápiákat.
