Nanotechnológiai módszerrel sikerült visszafordítani a betegség tüneteit egérmodellekben. A vizsgálatot a Katalóniai Bioengineering Intézet (IBEC) és a Nyugat-Kínai Kórház (Sichuan Egyetem) vezette, brit partnerekkel együttműködésben. A kutatók nem egyszerű hordozóként használták a nanorészecskéket, hanem úgynevezett „szupramolekuláris gyógyszerekként”, amik aktívan beavatkoznak az agy működésébe. A kezelés középpontjában a vér-agy gát helyreállítása állt, amely kulcsfontosságú az agy belső környezetének védelmében.

A vér-agy gát (BBB) egy sejtes és élettani védelmi rendszer, ami megakadályozza, hogy kórokozók és toxinok jussanak az agyba. Az Alzheimer-kórban azonban ez a rendszer sérül, és az amyloid-β (Aβ) nevű fehérje felhalmozódik, mely károsítja az idegsejteket. A kutatók kimutatták, hogy a nanorészecskék képesek helyreállítani a gát működését, és lehetővé teszik, hogy a káros fehérjék a véráramba kerüljenek, majd onnan kiürüljenek.

Junyang Chen, a tanulmány első szerzője, a Nyugat-Kínai Kórház kutatója és a Londoni Egyetemi Főiskola doktorandusza így fogalmazott: „Csak egy órával az injekció beadása után 50–60%-os csökkenést figyeltünk meg az Aβ mennyiségében az agyban.” A kísérletek során három adag kezelés után az állatok viselkedése és memóriája jelentősen javult, sőt, egy 12 hónapos egér (ami körülbelül egy 60 éves embernek felel meg) 6 hónappal később, 18 hónapos korában már egészséges egérhez hasonló viselkedést mutatott.

A hosszú távú hatások

A hosszú távú hatásokat Giuseppe Battaglia, az IBEC kutatóprofesszora és a tanulmány vezetője így magyarázta: „A hosszú távú hatás az agyi érhálózat helyreállításából ered. Úgy gondoljuk, ez egy kaszkádhoz hasonlóan működik: amikor a toxikus anyagok, például az amyloid-β felhalmozódnak, a betegség előrehalad. De ha az érhálózat újra képes működni, elkezdi eltávolítani az Aβ-t és más káros molekulákat, így az egész rendszer visszanyeri az egyensúlyát. Ami figyelemre méltó, hogy a nanorészecskéink gyógyszerként működnek, és úgy tűnik, aktiválnak egy visszacsatolási mechanizmust, amely visszaállítja ezt a tisztító folyamatot a normál szintre.”

A kutatás részletesen bemutatta, hogy az LRP1 nevű fehérje normál esetben kapuőrként működik, és segíti az Aβ eltávolítását. Ha azonban túl sok fehérjét köt meg, a rendszer túlterhelődik, ha pedig túl gyengén, akkor a szállítás elégtelen – mindkét esetben felhalmozódás következik be. A szupramolekuláris gyógyszerek ezt a folyamatot állítják vissza, utánozva az LRP1 működését.

A nanorészecskék ebben a kutatásban nem pusztán hordozóként, hanem önálló terápiás ágensként működtek. Precíz molekuláris tervezéssel olyan platformot hoztak létre, mely képes specifikusan kapcsolódni a sejtfelszíni receptorokhoz, és szabályozni azok aktivitását. Ez a pontosság tette lehetővé az Aβ hatékony eltávolítását és az agyi érrendszer egyensúlyának helyreállítását.

A kutatás jelentőségét Lorena Ruiz Perez, az IBEC Molekuláris Bionika csoportjának kutatója és a Barcelonai Egyetem adjunktusa így összegezte: „Tanulmányunk figyelemre méltó hatékonyságot mutatott az Aβ gyors eltávolításában, a vér-agy gát egészséges működésének helyreállításában és az Alzheimer-kór kóros folyamatainak látványos visszafordításában.”